美国科学家首次在人体内通过剪切DNA链修改基因编码

看到标题，很多人不禁会问什么是DNA双链呢？

在双链DNA中，我们将用来转录mRNA的DNA链称为模板链(template strand)，不用于转录的链则称为非模板链（nontemplate strand）。根据碱基互补配对原则，转录出的mRNA链的碱基序列与非模板链的碱基序列一致，惟一不同的是，非模板链中的T在mRNA链中全部置换成了U（如图）。正是由于非模板链的碱基序列实际上代表了mRNA的碱基序列（只不过在mRNA中T换成了U），因此非模板链又被称为编码链（coding strand）和有义链（sense strand），而用来转录mRNA的DNA链被称为非编码链（anticoding strand）或无义链（antisense strand）。但是，也有不少人认为编码链与有义链是指的模板链，因为模板链决定mRNA的编码。为避免混淆，建议使用模板链与非模板链来区分DNA双链。

美国科学家首次在人体内通过剪切 DNA 链修改基因编码，成功的话将推动患者疾病的治疗。

　　随着现代医学技术的迅速发展，现有的医疗水平较之前有了很大提高。不过，仍有一些疑难杂症困扰着我们，尤其是遗传性疾病。为了攻克这些「老大难」的问题，科学家们已在寻求一种新的医疗手段——基因编辑，修改人体的基因编码。

　　鉴于基因编辑技术有很大潜力治疗和预防目前我们难以应付的疾病，许多科学家们已经纷纷投入到了对基因编辑技术的研究当中。

此前，我们曾报道美国一项针对莱伯先天性黑蒙症的体内基因疗法在等待FDA审批。而据美联社报道，美国科学家已经首次在人体内进行了基因编辑实验，不过需要一到三个月才能清楚编辑过程是否完成。如果实验成功，毫无疑问将促进基因疗法的发展，助力于未来人类对疾病的预防和治疗。

　　该临床实验由 Sangamo 生物技术公司在加州完成，实验对象为一位44岁名叫 Brian Madeux 的病人。

　　他患有遗传性疾病亨特氏综合征，由于肝细胞中缺乏分解复杂分子的关键基因，他的身体受到很大损伤，极其容易触发进一步的感染，出现呼吸困难等问题，对器官功能和身体机能造成永久性伤害。

　　饱受疾病困扰的他已经接受了很多常规的治疗，但是病情并没有好转。所以他决定冒险试试体内基因编辑这种目前并不成熟的疗法，即剪切体内 DNA 链并插入缺失的基因。

　　此外，他表示作为第一个接受基因编辑治疗的人，他既激动又害怕，希望这项新的医疗技术可以帮助到自己以及其他病人。

值得一提的是，相比目前治疗亨特氏综合征采用的持续治疗法，新的基因编辑工具可以节省大量的时间和金钱，对患者来说不失为一个好消息。

　　治疗过程中，Sangamo 使用了新的名叫「锌指核酸酶」（zinc finger nucleases）的基因编辑工具。像 CRISPR 一样，该工具可以切割 DNA，从而将新的基因插入到遗传编码中的特定位置。

　　当然，基因编辑技术是存在一定风险的，特别对于临床应用来说。基因编辑过程中出现的微小错误将可能会在人体基因库中留下长久影响。

　　而这项技术的治疗效果究竟如何，需要更多患者接受这类治疗才能得知。Madeux 的身体情况目前得到了详细的跟踪记录，如果治疗效果显著的话，那么类似的基因突变疾病可能也可以治愈。

　　作为新的治疗手段，基因编辑技术或许就是未来最强大的手术刀，期待科学家们早日获得更大的突破，为那些痛苦挣扎的病人带去希望。