基因编辑治疗艾滋病向治愈又迈出一步

未来，艾滋病有或许经过“基因修改+骨髓移植”的方法“治好”。

艾滋病的防控与医治至今仍是个国际难题，全球许多科研团队一直在为此尽力。材料图。图片来历：新京报网

文 |张田勘

国际首例依据基因修改干细胞医治艾滋病和白血病的事例，被我国科学家完成了。

9月11日，邓宏魁等国内多名生命科学、医学学者在尖端医学期刊《新英格兰医学》杂志上宣布的新研讨显现：使用CRISPR/Cas9技能，科学家对人造血干细胞进行基因修改，基因修改后的干细胞在动物模型中可长时间安稳重建造血体系，而且其发作的外周血细胞具有抵挡艾滋和白血病才能。“我国科研人员初次完成了基因修改干细胞医治艾滋病和白血病患者”的音讯一出，立刻登上热搜，引发社会重视。

对大众而言，此事触及的专业术语了解起来，确实有不低的了解门槛，但“首例”等字眼足以构成某些冲击。考虑到触及艾滋病、白血病等难以霸占的绝症，这确实燃起了很多人的期望。

依据此次研讨效果，使用CRISPR基因修改或许完成“功能性治好艾滋病”。本质上，这罗致了当今国内外防治艾滋病的效果，也是使用先进的基因修改技能获得了医治艾滋病的打破。

HIV侵略人体的免疫细胞，需求一个进口和受体，这便是CCR5-Δ32基因（德尔塔32基因）编码的受体。假如人的CCR5-Δ32基因发作骤变，HIV就难以依靠这个免疫细胞，人就不会患艾滋病。但呈现这类状况的人，在总人口中是极少数。

2007年，国外科学家对艾滋病患者“柏林患者”的医治，让人类看到了治好艾滋病的曙光和方向。对“柏林患者”移植了有CCR5-Δ32基因骤变的供者骨髓后，患者血液中的HIV病毒得到有用铲除，这标明，骨髓移植能够治好艾滋病。迄今“柏林患者”都没有查出HIV的复生，因而也被视为人类治好的榜首例艾滋病患者。

尽管骨髓造血干细胞移植被视为治好艾滋病的有用方法，但此疗法本钱昂扬，且要找到CCR5-Δ32基因骤变的供者极为困难。可这为研讨人员指明晰另一个方向，假如能找到有合适配型的供者骨髓，哪怕没有CCR5-Δ32基因骤变，也能够经过基因修改，敲除CCR5-Δ32基因，完成对艾滋病的医治或治好。

我国研讨人员的具体方法是，从中华骨髓库中筛选出与一名患有白血病兼并艾滋病的患者相适配的骨髓，再选用基因修改技能对造血干细胞进行CCR5-Δ32基因敲除，敲除率到达17.8%。然后把经过基因修改的造血干细胞回输到患者体内。

结果标明，在患者时间短中止服用抗HIV的药物期间，体现出了部分抵挡HIV感染的才能，在19个月的调查中并未发现脱靶及其他副作用，且经过修改后的成体造血干细胞能长时间重建人的造血体系，然后完成症状缓解。

这项效果并不是完全治好了艾滋病，而或许是对单个病例的功能性治好。即便如此，该疗法的含义也可谓巨大，是一种创新式的打破。因为CCR5-Δ32基因骤变的供者较少，这种疗法能够经过关于患者相匹配的供者骨髓进行基因修改，乃至未来能够直接对HIV感染者和患者的造血干细胞进行CCR5-Δ32基因敲除，以医治艾滋病。

其次，这种基因修改与生殖细胞的CCR5-Δ32基因敲除有显着的差异，是对人的成体细胞进行基因修改，不会影响和伤及子孙，具有较大的安全性，道德争议也较小。一起，这项研讨也标明，使用CRISPR基因剪刀修改和敲除基因的中靶率适当高，能够防止脱靶。这也是对“CRISPR基因剪刀或许逃靶”的回应，至少这在该病例中获得了安全性查验。

基因修改是种中性技能，要害看怎样用和用在何处。由这起研讨效果看，人类有望使用基因修改技能，在未来治好（至少是功能性治好）艾滋病及其他多种疾病，让人类从中获益。

张田勘（科普作者）

修改：孟然 校正：李立军